L’innovation thérapeutique Bluebirdbio développée à Mondor

IMG_0918Le 20 mai dernier, Catherine Procaccia a rencontré Bluebirdbio, entreprise américaine créée par un français, qui réalise actuellement des essais cliniques avec le CHU de Créteil.  Ce laboratoire est spécialisé dans le développement des thérapies géniques innovantes pour les patients ayant des problèmes de production de globules rouges comme les thalassémies et la drépanocytose (pour rappel, les maladies génétiques sévères sont causées par les mutations d’un ou plusieurs gènes).

Bluebirdbio travaille sur une navette moléculaire qui permet d’ajouter dans la moelle osseuse d’un malade, une copie thérapeutique de son gène défaillant. L’originalité réside dans le fait que chaque patient est son propre donneur. Cette solution évite les effets négatifs des traitements traditionnels comme transfusion sanguine (accumulation du fer) ou la greffe de moelle osseuse (problème du nombre de donneurs).

Les développements en clinique se font dans plusieurs pays dont la France, notamment au sein de l’hôpital Henri Mondor grâce au Professeur Galacteros qui dirige l’Unité des Maladies Génétiques du Globule Rouge (UMGGR), intégré au service de Médecine Interne dirigé par le Professeur Bertrand Godeau. L’UMGGR est le site coordonnateur du Centre national de Référence Maladies Rares « syndromes drépanocytaires majeurs, thalassémies et autres pathologies rares du globule rouge et de l’érythropoïèse ». Coté Service de Greffe de cellules souches hématopoïétiques, Bluebirdbio travaille avec le Professeur Sébastien Maury, Chef de Service de l’Unité d’Hématologie Clinique.

La Commission Européenne a octroyé, ce lundi 3 juin, une autorisation de mise sur le marché conditionnelle pour cette thérapie génique dans le traitement d’une sous-population de patients atteints de β-thalassémie dépendante des transfusions. C’est un grand progrès et un grand espoir pour tous ces malades.